ZARAGOZA, 28 de octubre. En un esfuerzo por avanzar en el tratamiento de enfermedades raras, el Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza ha sido el escenario del International Workshop on Gene Therapy in Rare Diseases, un evento organizado por la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher y otras enfermedades lisosomales (FEETEG).

Este destacado encuentro ha reunido a expertos de diversos ámbitos, tanto a nivel nacional como internacional, para compartir los últimos desarrollos en terapia génica. La doctora Pilar Giraldo, presidenta de la FEETEG y especialista en Hematología del hospital, subrayó la importancia de este foro: “Hemos logrado reunir a referentes en esta terapia avanzada, quienes han compartido sus conocimientos sobre condiciones hematológicas y lisosomales de baja incidencia”, afirmó.

Giraldo también destacó el intercambio de perspectivas con genetistas que abordaron el estado actual de estos tratamientos innovadores. “Se han planteado retos futuros y se ha fomentado el interés en estos temas a través de una enriquecedora discusión técnica, científica y social”, añadió.

El evento atrajo a más de 200 participantes, tanto de manera presencial como virtual, incluyendo profesionales, estudiantes de Biomedicina, Biotecnología y Medicina, así como representantes de asociaciones de pacientes. La sesión inaugural fue presidida por el gerente del hospital, Miguel Ángel Eguizábal, y Ramón Boria, director general de Asistencia Sanitaria y Planificación del Gobierno de Aragón. La doctora Giraldo presentó la agenda científica, agradeciendo el apoyo de prominentes organizaciones como la Asociación Europea de Hematología (EHA) y el Grupo Internacional de Trabajo en Enfermedad de Gaucher (IWGGD).

El profesor Gregory Pastores, reconocido neuropediatra y pionero en el estudio de la enfermedad de Gaucher, ofreció una ponencia que exploró la evolución histórica de los tratamientos para enfermedades lisosomales, destacando casi cinco décadas de investigación en el campo de la medicina traslacional.

Por otra parte, la doctora Derralynn Hughes, catedrática en Hematología Experimental en el University College de Londres y presidenta del IWGGD, compartió su vasta experiencia en terapia para trastornos lisosomales, reflexionando sobre los ensayos clínicos de terapia génica para enfermedades como Gaucher y Fabry.

En otro momento del taller, las doctoras Amaia Lizarralde y Pilar Giraldo presentaron los resultados de sus investigaciones en terapia génica aplicadas a la enfermedad de Gaucher, confirmando que se han cumplido todos los estándares necesarios para su correcta administración en el Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza.

La jornada concluyó con una intervención de la doctora Belén Pérez, renombrada investigadora en el campo de las enfermedades genéticas, quien destacó cómo la genómica funcional está revolucionando el diagnóstico y el tratamiento de estas condiciones, desde la identificación de variantes patogénicas hasta la implementación de terapias basadas en ARN y células.

La segunda jornada fue moderada por el doctor José María Grasa, quien también es especialista en Hematología en el mismo hospital. Este día comenzó con la intervención del doctor Julián Sevilla Navarro, un experto en Hematología infantil, quien compartió su experiencia sobre anemias raras y la terapia génica.

A continuación, el doctor Jordi Díaz Manera, especialista en Neurología de Barcelona, abordó los desafíos que enfrenta la terapia génica en enfermedades neuromusculares, mientras que la doctora Andrea Dardis, experta en enfermedades raras, explicó los principios de la terapia génica personalizada.

La doctora Teresa Álvarez Román, jefa de la Sección de Trombosis y Hemostasia, presentó resultados sobre la eficacia de la terapia génica, destacando que algunos pacientes ya experimentan una "cura funcional" tras más de once años de tratamiento.

Finalmente, la profesora Ma Pilar Ribate Molina cerró el encuentro proponiendo una visión integradora sobre genética y terapia celular como aliados en el futuro de la medicina regenerativa, enfatizando el potencial de la técnica CRISPR y la necesidad de seguir explorando su aplicación clínica.

El servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza destaca por ofrecer una atención integral, abarcando desde la consulta inicial hasta el ingreso hospitalario. Se enfoca en atender a los pacientes de manera holística y multidisciplinaria, asegurando así cuidados de calidad basados en la evidencia y con el respaldo de instalaciones de vanguardia.